Årets nobelprismottagare Emmanuelle Charpentier och Jennifer Doudna hade varit förhandstippade för kemipriset i flera år. Deras upptäckt av den så kallade gensaxen har redan banat väg för en rad revolutionerande behandlingar, trots att genombrottet publicerades för mindre än tio år sedan. Samtidigt har många forskare – däribland nobelpristagarna själva – varnat för konsekvenserna om metoden missbrukas.
Kungliga Vetenskapsakademien tillkännagav i går onsdag att Emmanuelle Charpentier och Jennifer Doudna belönas med årets Nobelpris i kemi ”för utveckling av en metod för genomeditering”. Metoden, som går under namnet CRISPR/Cas9, brukar enkelt förklarat beskrivas som en revolution för gentekniken, eftersom den gjort det lättare och billigare att förändra, reparera eller inaktivera olika arvsanlag i generna.
Det var 2011 som den första upptäckten publicerades. Två år därefter visade tester att det fungerade på mänskliga celler, och 2015 på mänskliga embryon. Sedan dess har användningen av metoden exploderat och bidragit till grundvetenskapliga upptäckter inom växtforskning, där man kunnat framställa grödor som motstår mögel, skadedjur och torka. Även inom medicinen pågår en rad kliniska prövningar av nya cancerbehandlingar och behandlingar av svåra, ärftliga sjukdomar, men än så länge har inga läkemedel eller behandlingar som är baserad på CRISPR/Cas9 godkänts.
Oönskade mutationer
Många studier som gjorts innanför CRISPR/Cas9-området har dock rapporterat om att redigeringen i senare led gett upphov till oönskade mutationer. Genredigeringsverktygets möjligheter har även gett svallvågor i form av intensiva debatter om hur långt forskningen bör gå, och vad som händer nar man börjar genmodifiera embryon och därmed för de modifierade generna vidare till nästa generation. Och redan har de första missbruken rapporterats. Det var 2018 som kinesiska forskare sade sig ha genmodifierat livsdugliga mänskliga embryon, som sedan implanterades. Syftet med experimentet var att skapa hiv-resistenta barn åt en hivsmittad man, och resulterade så vitt man vet i att två barn föddes med redigerade genom. De ansvariga forskarna dömdes till fängelsestraff.
Efterlyser globalt stopp
Rapporteringen ledde till att ett antal forskare – med Emanuelle Charpentier i spetsen – förra året publicerade ett upprop för ett tillfälligt globalt stopp för all klinisk användning av genredigerade könsceller eller mänskliga embryon, som därmed skulle kunna föras vidare till kommande generationer. Även Jennifer Doudna har i intervjuer gett uttryck för oro över vad metoden, när den utvecklas, på sikt kan komma att betyda för människans framtid. In en intervju i brittiska The Times 2017 kommenterade hon utvecklingen.
– Jag har svårt för det här. Jag försöker förstå vad som är en ansvarsfull väg framåt. Jag måste erkänna att jag personligen känner obehag inför tanken om det så småningom skulle kunna finnas fabriker som pumpar ut en massa mänskliga embryon för forskning. Jag kan inte exakt sätta fingret på varför, men det känns som att det gör människolivet billigt.
Under gårdagens presskonferens underströk Emanuelle Charpentier ännu en gång riskerna.
– Oron gäller användningen av teknologin för att modifiera mänskliga könsceller för att designa spädbarn. Vi såg ett exempel på det i Kina för några år sedan. Jag tror att det finns ett enormt motstånd i vetenskapssamhället som helhet mot att använda metoden för mänsklig förändring som inte har koppling till sjukdomar.
– Hos människor ska metoden användas i syfte att bota sjukdom eller korrigera genetiska tillstånd. Oavsett om det gäller somatiska celler eller könsceller kräver användningen av tekniken på mänskliga celler många kontrollpunkter. Det är viktigt att inse.
(Respekt, Kungliga Vetenskapsakademien)
